Опис препарату
Це препарат для генної терапії, який вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії та використовується для лікування гемофілії B.
Молекулярна мішень та механізм дії
Ген фактора IX (F9)
Етранокоген дезапарвовек-drlb — це генна терапія на основі вектора аденоасоційованого вірусу (AAV), яка доставляє функціональну копію гена людського фактора IX (FIX) до гепатоцитів. Трансген експресується з утворенням ендогенного білка FIX, що відновлює гемостатичну функцію та зменшує епізоди кровотеч у пацієнтів з гемофілією B.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Hemgenix вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії протягом приблизно 1-2 годин у медичному закладі. Пацієнтів спостерігають під час та після інфузії щодо будь-яких небажаних реакцій.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають реакції, пов'язані з інфузією (наприклад, головний біль, нудота, підвищення температури тіла), підвищення рівня печінкових ферментів та кровотечі легкого або середнього ступеня тяжкості. Серйозні небажані явища можуть включати тромбоемболічні події та гепатоцелюлярну карциному (рідко).
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Гемофілія B ORPHA:98879
Офіційне призначення: Лікування гемофілії B
