Опис препарату
Це рекомбінантна лужна фосфатаза для замісної ферментної терапії, яка вводиться підшкірно та використовується для лікування гіпофосфатазії.
Молекулярна мішень та механізм дії
Тканинно-неспецифічна лужна фосфатаза (TNSALP)
Асфотаза альфа — це рекомбінантний білок злиття, який замінює дефіцитну тканинно-неспецифічну лужну фосфатазу (TNSALP). Він каталізує гідроліз неорганічного пірофосфату (PPi), природного інгібітора мінералізації, тим самим сприяючи мінералізації кісток і зменшуючи накопичення PPi та піридоксаль-5'-фосфату (PLP).
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Subcutaneous
Стресік вводиться під шкіру (підшкірно) медичним працівником або самостійно після навчання. Зазвичай вводиться три-шість разів на тиждень, дози залежать від маси тіла.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають реакції в місці ін'єкції (еритема, набряк, біль), ліподистрофію, ектопічні кальцифікації, реакції гіперчутливості та легкі або помірні шлунково-кишкові симптоми, такі як нудота та діарея.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Гіпофосфатазія ORPHA:436
Офіційне призначення: Лікування гіпофосфатазії
