Опис препарату
Це пегильований рекомбінантний препарат фенілаланін-аміак-ліази, який вводиться підшкірно та використовується для лікування гіперфенілаланінемії у дорослих з фенілкетонурією (ФКУ), які мають неконтрольований рівень фенілаланіну в крові на тлі існуючої терапії.
Молекулярна мішень та механізм дії
Фенілаланін-аміак-ліаза
Пегваліаза-пкпз є пегильованою рекомбінантною фенілаланін-аміак-ліазою (ФАЛ), яка перетворює фенілаланін у транс-коричну кислоту та аміак, тим самим знижуючи рівень фенілаланіну в крові у пацієнтів з фенілкетонурією.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Subcutaneous
ПАЛІНЗІК вводиться під шкіру (підшкірно) один раз на день, з корекцією дози залежно від рівня фенілаланіну в крові та переносимості. Пацієнтів зазвичай спостерігають щодо реакцій гіперчутливості під час ініціації.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають артралгію, реакції в місці ін'єкції, реакції гіперчутливості (включаючи анафілаксію), головний біль, нудоту, блювання, діарею, втому та запаморочення.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Фенілкетонурія ORPHA:716
Офіційне призначення: Лікування гіперфенілаланінемії
