Опис препарату
Це інгібітор рецептора колонієстимулюючого фактора 1 (CSF1R), який приймають перорально для лікування симптоматичної теносиновіальної гігантоклітинної пухлини (ТГКП), пов'язаної з тяжкою захворюваністю або функціональними обмеженнями, яка не піддається покращенню за допомогою хірургічного втручання.
Молекулярна мішень та механізм дії
CSF1R
Пексидартиніб — це низькомолекулярний інгібітор тирозинкінази, який вибірково пригнічує рецептор колонієстимулюючого фактора 1 (CSF1R), а також KIT і FLT3-ITD. Блокуючи сигнальний шлях CSF1R, він зменшує проліферацію, диференціацію та виживання макрофагів і остеокластів, які є ключовими рушіями росту пухлини при ТГКП.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймають перорально двічі на день натщесерце, принаймні за 1 годину до або через 2 години після їжі.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають набряк, втому, нудоту, дисгевзію, періорбітальний набряк, зниження апетиту, блювання, діарею, запор, висип, свербіж, алопецію, головний біль, запаморочення, артралгію, міалгію та підвищення рівня аспартатамінотрансферази. Серйозні ризики включають гепатотоксичність, у тому числі потенційно смертельне ураження печінки, та ембріо-фетальну токсичність.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Теносиновіальна гігантоклітинна пухлина ORPHA:66627
Офіційне призначення: Лікування пігментного ворсинчасто-нодулярного синовіту/гігантоклітинної пухлини сухожильної піхви
