Опис препарату
Це рекомбінантна людська кисла альфа-глюкозидаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування хвороби Помпе (глікогенозу II типу).
Молекулярна мішень та механізм дії
Кисла альфа-глюкозидаза (GAA)
Альглюкозидаза альфа є рекомбінантною формою людської кислої альфа-глюкозидази (GAA), яка каталізує гідроліз глікогену до глюкози в лізосомах. Вона заміщує дефіцитний фермент у пацієнтів з хворобою Помпе, зменшуючи накопичення глікогену в тканинах, особливо в м'язах.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом кількох годин, зазвичай кожні два тижні. Швидкість інфузії поступово збільшується залежно від переносимості.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійно-асоційовані реакції (наприклад, лихоманка, озноб, висип, кропив'янка, гіпотензія), респіраторний дистрес та реакції гіперчутливості. Інші побічні ефекти можуть включати нудоту, блювання, діарею, головний біль, міалгію та артралгію. Серйозні побічні ефекти включають анафілаксію, тяжкі інфузійні реакції та кардіореспіраторну недостатність.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Глікогенова хвороба 1d ORPHA:79261
Офіційне призначення: Лікування глікогенозу II типу.
