Опис препарату
Алопуринол є інгібітором ксантиноксидази, який використовується для зниження рівня сечової кислоти при таких станах, як подагра та гіперурикемія. Він отримав статус орфанного препарату для лікування синдрому Марфана завдяки потенційній здатності сповільнювати розширення кореня аорти шляхом зменшення окислювального стресу.
Молекулярна мішень та механізм дії
Ксантиноксидаза (XO)
Алопуринол є структурним аналогом гіпоксантину. Він перетворюється ксантиноксидазою на оксипуринол, який є потужним неконкурентним інгібітором ксантиноксидази. Це пригнічення блокує перетворення гіпоксантину на ксантин і ксантину на сечову кислоту, знижуючи концентрацію сечової кислоти в сироватці крові. При синдромі Марфана підвищений рівень сечової кислоти та окислювальний стрес сприяють розширенню кореня аорти; алопуринол може пом'якшити ці ефекти шляхом зниження окислювального стресу та збереження функції ендотелію.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Алопуринол призначають перорально у вигляді таблеток. Типова доросла доза при синдромі Марфана становить 100–300 мг на добу, часто починаючи з 100 мг на добу та титруючи залежно від рівня сечової кислоти в сироватці крові та переносимості. Приймати після їжі з великою кількістю води. При порушенні функції нирок потрібна корекція дози. Пацієнти повинні перебувати під наглядом щодо реакцій гіперчутливості, особливо протягом перших місяців терапії.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають нудоту, діарею, головний біль та висип. Серйозні побічні ефекти включають тяжкі реакції гіперчутливості (наприклад, синдром Стівенса-Джонсона, токсичний епідермальний некроліз), гепатотоксичність та пригнічення кісткового мозку. Рекомендується регулярний контроль функції печінки та нирок.
Офіційні орфанні призначення та показання
—
