Орфанні препарати

Це ехінокандиновий протигрибковий препарат, який вводять внутрішньовенно, використовується для лікування кандидемії та інвазивних кандидозних інфекцій, спричинених чутливими видами Candida spp.

Це лікарський засіб на основі імуноглобуліну, який вводять внутрішньовенно для лікування імунної тромбоцитопенічної пурпури, а також досліджується для профілактики Rh-ізоімунізації під час вагітності.

Це фотосенсибілізатор на основі рибофлавіну, який вводять шляхом інстиляції в рогівку з подальшим ультрафіолетовим опроміненням типу А для лікування кератоконусу.

Це рифаміциновий антибіотик, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування туберкульозу, коли застосування пероральної форми неможливе.

Це фіксована комбінація трьох антимікобактеріальних засобів для перорального прийому, що використовується для лікування туберкульозу.

Це рифаміциновий антибіотик, який застосовується перорально для лікування туберкульозу легень.

Це лікарський засіб, що є інгібітором інтерлейкіну-1, вводиться підшкірно та застосовується для лікування кріопірин-асоційованих періодичних синдромів (CAPS), включаючи сімейний холодовий автоінфламаторний синдром (FCAS) та синдром Макла-Уеллса (MWS).

Це антагоніст глутамату, який застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу.

Це лікарський засіб-антагоніст глутамату, що застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Це лікарський засіб-антагоніст глутамату, що застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Це лікарський засіб, що стимулює розчинну гуанілатциклазу (рГЦ), приймається перорально для лікування хронічної тромбоемболічної легеневої гіпертензії (ХТЕЛГ) та легеневої артеріальної гіпертензії (ЛАГ).

Це пероральний лікарський засіб, що модифікує сплайсинг гена SMN2, призначений для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА).

Це цитолітичний моноклональний антитіло-препарат, спрямований проти CD20, який вводиться внутрішньовенно для лікування вульгарної пухирчатки, а також досліджується при неходжкінській лімфомі, хронічному лімфоцитарному лейкозі, ревматоїдному артриті, гранулематозі з поліангіїтом, мікроскопічному поліангіїті та інших аутоімунних захворюваннях.

Це комбінація моноклонального антитіла та рекомбінантного ферменту, що вводиться підшкірно, використовується для лікування фолікулярної лімфоми, а також досліджується при інших CD20-позитивних B-клітинних злоякісних новоутвореннях та аутоімунних захворюваннях.

Це лікарський засіб, що є інгібітором гістондеацетилази (HDAC) і вводиться внутрішньовенно для лікування шкірної Т-клітинної лімфоми (ШТКЛ) та периферичної Т-клітинної лімфоми (ПТКЛ).

Це агоніст рецептора тромбопоетину, який вводиться підшкірно і використовується для лікування пацієнтів, які зазнали гострого впливу мієлосупресивних доз радіації внаслідок радіологічного/ядерного інциденту, а також досліджується для імунної тромбоцитопенії (ІТП) та тромбоцитопенії, спричиненої хіміотерапією.

Це пегільований інтерфероновий препарат, який вводиться підшкірно для лікування істинної поліцитемії.

Це статиновий препарат, який застосовується перорально для лікування педіатричної гомозиготної сімейної гіперхолестеринемії, а також досліджується при гіперліпідемії, атеросклерозі та зниженні серцево-судинного ризику.

Це пероральний інгібітор PARP, який застосовується для лікування раку яєчників, а також досліджується при раку молочної залози, підшлункової залози та інших солідних пухлинах.

Це похідне триазолу, протиепілептичний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому Леннокса-Гасто.

Русфертид — це міметик гепцидину, показаний для лікування істинної поліцитемії для контролю еритроцитозу та зменшення потреби у флеботомії. Це синтетичний пептид першого в класі, який регулює метаболізм заліза шляхом активації ферропортину.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором Janus-кіназ (JAK) і застосовується для лікування реакції «трансплантат проти хазяїна», а також досліджується при мієлофіброзі, істинній поліцитемії та гніздовій алопеції.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором Янус-кінази (JAK) і застосовується для лікування мієлофіброзу, а також досліджується при істинній поліцитемії, реакції «трансплантат проти хазяїна» та гніздовій алопеції.

Це препарат для замісної ферментної терапії сахаридазою, який застосовується перорально для лікування вродженої недостатності сахарази-ізомальтази.

Це синтетична форма тетрагідробіоптерину (BH4), який приймають перорально для лікування гіперфенілаланінемії у пацієнтів з фенілкетонурією (PKU) або дефіцитом BH4.

Це лікарський засіб гранулоцитарно-макрофагального колонієстимулюючого фактора (ГМ-КСФ), який вводиться підшкірно або внутрішньовенно для зменшення нейтропенії та лейкопенії та зниження частоти смерті внаслідок інфекції у пацієнтів з гострою мієлогенною лейкемією.

Це гуманізоване моноклональне антитіло проти рецептора IL-6, яке вводиться підшкірно і використовується для лікування оптиконейромієліту та розладів спектру оптиконейромієліту.

Це радіомічений моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для виявлення карциноми яєчників.

Це рекомбінантний людський лізосомальний кислий ліпазний препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дефіциту лізосомальної кислої ліпази.

Це інгібітор моноаміноксидази типу В (МАО-В), який застосовується перорально для лікування ідіопатичної хвороби Паркінсона, постенцефалітичного паркінсонізму та симптоматичного паркінсонізму як допоміжний засіб до леводопи та карбідопи.