Опис препарату
Русфертид — це міметик гепцидину, показаний для лікування істинної поліцитемії для контролю еритроцитозу та зменшення потреби у флеботомії. Це синтетичний пептид першого в класі, який регулює метаболізм заліза шляхом активації ферропортину.
Молекулярна мішень та механізм дії
Hepcidin
Русфертид є синтетичним пептидним міметиком гепцидину, головного регулятора гомеостазу заліза. Він зв'язується з ферропортином, єдиним клітинним експортером заліза, та активує його, викликаючи інтерналізацію та деградацію. Це зменшує вивільнення заліза з ентероцитів, макрофагів і гепатоцитів у кровотік, знижуючи сироваткове залізо та насичення трансферину. При істинній поліцитемії русфертид контролює еритроцитоз, обмежуючи доступність заліза для еритропоезу, зменшуючи потребу в терапевтичній флеботомії.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Subcutaneous injection
Subcutaneous injection
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають реакції в місці ін'єкції (біль, еритема, набряк), втому, головний біль і нудоту. Серйозні побічні ефекти можуть включати посилення анемії, тромбоцитопенію та підвищення рівня печінкових ферментів. Русфертид може спричинити дефіцит заліза, тому його слід застосовувати з обережністю пацієнтам з наявною анемією.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Істинна поліцитемія ORPHA:729
Офіційне призначення: Поліцитемія вера
