Орфанні препарати

Це пероральний агоніст рецепторів простацикліну, який застосовується для лікування легеневої артеріальної гіпертензії.

Це селективний інгібітор ядерного експорту (SINE), який приймають перорально для лікування множинної мієломи, а також досліджується при дифузній великій В-клітинній лімфомі, мієлодиспластичних синдромах та гострій мієлоїдній лейкемії.

Це пероральний інгібітор кінази, який використовується для лікування RET-фузійно-позитивного недрібноклітинного раку легенів, а також досліджується при RET-мутантному медулярному раку щитоподібної залози та інших RET-змінених солідних пухлинах.

Це лікарський засіб, аналог рилізинг-гормону гормону росту (ГРГГ), що вводиться підшкірно та використовується для лікування ідіопатичної або органічної недостатності гормону росту у дітей із затримкою росту.

Це лікарський засіб, що є агоністом рецептора меланокортину 4, вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому Барде-Бідля, а також досліджується при інших генетичних розладах, пов'язаних з ожирінням.

Це інгібітор фосфодіестерази-5 (ФДЕ5), який застосовується перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії у дітей.

Це моноклональний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування мультицентричної хвороби Кастлемана.

Це лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який застосовується перорально для лікування лімфангіолейоміоматозу, а також досліджується при туберозному склерозі, трансплантації нирки та різних видах раку.

Це лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який вводиться внутрішньовенно для лікування периваскулярних епітеліоїдних клітинних пухлин (PEComa).

Це комбінація двох антидотів, які вводяться внутрішньовенно, що використовується для лікування відомого або підозрюваного отруєння ціанідами.

Це депресант центральної нервової системи, який приймають перорально для лікування нарколепсії.

Це азотзв'язувальний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування порушень циклу сечовини: дефіциту карбамілфосфатсинтетази, дефіциту орнітинтранскарбамілази та дефіциту аргініносукцинатсинтетази.

Це комбінація інгібітора гістондеацетилази та жовчної кислоти, що застосовується перорально для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Це комбінований осмотичний проносний лікарський засіб, який приймають перорально для очищення товстої кишки при підготовці до колоноскопічної діагностики захворювань товстої кишки у дітей та підлітків.

Це антидот ціанідів та антиоксидантний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для профілактики ототоксичності, спричиненої платиною, у педіатричних пацієнтів.

Це лікарський засіб, що є інгібітором зворотного захоплення дофаміну та норадреналіну, який приймають перорально для лікування надмірної денної сонливості, пов'язаної з нарколепсією або обструктивним апное сну.

Це довготривалий рекомбінантний аналог людського гормону росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування затримки росту у дітей внаслідок недостатньої секреції гормону росту та низькорослості, пов'язаної з синдромом Тернера.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно або внутрішньом'язово та використовується для лікування затримки росту внаслідок недостатньої секреції ендогенного гормону росту та низькорослості, пов'язаної із синдромом Тернера.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування низькорослості у пацієнтів із синдромом Нунан, а також досліджується при затримці росту в інших станах.

Це рекомбінантний людський гормон росту, що вводиться підшкірно та використовується для лікування синдрому короткої кишки.

Це рекомбінантний людський гормон росту, що вводиться внутрішньом'язово та застосовується для довготривалого лікування дітей із затримкою росту внаслідок недостатньої секреції ендогенного гормону росту.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування затримки росту у дітей внаслідок недостатньої секреції гормону росту та низькорослості, пов'язаної з синдромом Тернера.

Це рекомбінантний людський гормон росту, який вводиться підшкірно і використовується для лікування затримки росту у дітей, які народилися малими для гестаційного віку, а також досліджується при дефіциті гормону росту, синдромі Тернера, хронічній нирковій недостатності...

Це рекомбінантний лікарський засіб людського гормону росту, який вводиться підшкірно та використовується для лікування дефіциту гормону росту у дорослих після закриття епіфізарних зон росту.

Це мультикіназний інгібітор, який приймають перорально для лікування нирково-клітинної карциноми, а також досліджується при гепатоцелюлярній карциномі, раку щитоподібної залози та інших солідних пухлинах.

Це антиаритмічний засіб III класу, що вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування шлуночкової тахікардії, фібриляції шлуночків або підтримки синусового ритму у пацієнтів, переведених з фібриляції передсердь або тріпотіння передсердь, коли пероральне застосування неможливе.

Це антиаритмічний засіб III класу, який застосовується перорально для лікування загрозливих для життя шлуночкових тахіаритмій.

Це пероральний інгібітор KRAS G12C, який застосовується для лікування KRAS p.G12C-позитивного недрібноклітинного раку легенів.

Це подвійний антагоніст рецепторів ендотеліну та ангіотензину II, який застосовується перорально для лікування IgA-нефропатії.

Це моноклональне антитіло проти рецептора IL-36, яке вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування генералізованого пустульозного псоріазу.