Орфанні препарати

Це протисудомний лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування синдрому Драве.

Це хелатуючий препарат для важких металів, який приймають перорально для лікування отруєння свинцем у дітей.

Це моноклональне антитіло-інгібітор комплементу C1s, яке вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування холодної аглютинінової хвороби (ХАХ), форми аутоімунної гемолітичної анемії.

Це діагностичний лікарський засіб на основі шлунково-кишкового гормону, який вводиться внутрішньовенно для допомоги в діагностиці гастриноми, пов'язаної з синдромом Золлінгера-Еллісона.

Це діагностичний пептидний гормональний лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно, використовується для допомоги в діагностиці гастриноми, пов'язаної з синдромом Золлінгера-Еллісона.

Це інгібітор кальциневрину, імуносупресант, що застосовується перорально для лікування профілактики відторгнення органу у пацієнтів, які отримують алогенну трансплантацію нирки.

Це інгібітор кальциневрину, імуносупресант для перорального застосування, який використовується для профілактики відторгнення при трансплантації нирки, печінки або серця у педіатричних пацієнтів.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фосфодіестерази-5 (ФДЕ5), який приймають перорально для лікування легеневої артеріальної гіпертензії (ЛАГ), а також досліджується для лікування еректильної дисфункції та доброякісної гіперплазії передміхурової залози.

Це лікарський засіб, що стабілізує транстиретин, приймається перорально для лікування симптоматичної транстиретинової (TTR) амілоїдної кардіоміопатії.

Це CD19-спрямований цитолітичний антитіло-препарат, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування дифузної великої В-клітинної лімфоми.

Це пероральний протималярійний препарат групи 8-амінохінолінів, який застосовується для лікування малярії, спричиненої Plasmodium vivax.

Це CD123-спрямований цитотоксин, який вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування бластної плазмоцитоїдної дендритної клітинної неоплазми.

Це рекомбінантна глюкоцереброзидаза, ферментна замісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Гоше.

Це онколітичний вірусний імунотерапевтичний препарат, який вводиться внутрішньоосередково для лікування нерезектабельних шкірних, підшкірних та вузлових уражень у пацієнтів з меланомою, що рецидивує після початкової операції.

Це лікарський засіб, що є агоністом рецепторів мелатоніну, який застосовується перорально для лікування порушення сну при синдромі Сміта-Магеніса, пов'язаного з добовою секрецією мелатоніну.

Це лікарський засіб, що є інгібітором EZH2, приймається перорально для лікування фолікулярної лімфоми, а також досліджується при епітеліоїдній саркомі, дифузній великій В-клітинній лімфомі та інших солідних пухлинах.

Це біспецифічний залучаючий Т-клітини лікарський засіб, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування нерезектабельної або метастатичної увеальної меланоми.

Це радіофармацевтичний діагностичний засіб, що вводиться підшкірно, використовується для виявлення сторожових лімфатичних вузлів (СЛВ) за допомогою ручного гамма-лічильника, зі сцинтиграфічною візуалізацією, у пацієнтів з раком голови та шиї.

Це радіофармацевтичний діагностичний засіб, який вводять підшкірно, внутрішньошкірно або перитуморально для локалізації сторожових лімфатичних вузлів у пацієнтів з меланомою.

Це біспецифічне антитіло, що залучає Т-клітини (BiTE), яке вводиться підшкірно та використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це аналог глюкагоноподібного пептиду-2 (ГПП-2), який вводиться підшкірно і використовується для лікування синдрому короткої кишки.

Це інгібітор триптофан гідроксилази, який приймають перорально для лікування карциноїдного синдрому у пацієнтів з нейроендокринними пухлинами.

Це алкілуючий лікарський засіб, що застосовується перорально для лікування рецидивуючої злоякісної гліоми, а також досліджується при інших пухлинах головного мозку та метастатичній меланомі.

Це лікарський засіб, що є інгібітором mTOR, який вводиться внутрішньовенно для лікування прогресуючої нирково-клітинної карциноми.

Це похідне подофілотоксину, хіміотерапевтичний препарат, що вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування рефрактерного гострого лімфобластного лейкозу у дітей.

Це лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази MET, який приймають перорально для лікування недрібноклітинного раку легенів з геномними пухлинними абераціями MET.

Це лікарський засіб, аналог паратиреоїдного гормону, що вводиться підшкірно, використовується для лікування остеопорозу у жінок у постменопаузі та чоловіків з високим ризиком переломів, а також досліджується при гіпопаратиреозі та як діагностичний засіб при гіпокальціємії.

Це лікарський засіб, що є інгібітором везикулярного транспортера моноамінів 2 (VMAT2), який приймають перорально для лікування хореї, пов'язаної з хворобою Гентінгтона.

Це комбінований лікарський засіб, що складається з потенціатора та коректора трансмембранного регулятора провідності при кістозному фіброзі (CFTR), який приймають перорально для лікування кістозного фіброзу (КФ) у пацієнтів віком від 6 років, які мають принаймні...

Це імуномодулюючий засіб, який приймають перорально для лікування множинної мієломи, а також досліджується при вузлуватій еритемі лепри, мієлодиспластичних синдромах та різних запальних станах.