Опис препарату
Це пероральний хелатор заліза, який застосовується для лікування хронічного перевантаження залізом при альфа-таласемії, а також досліджується при інших трансфузійно-залежних анеміях.
Молекулярна мішень та механізм дії
Залізо (Fe3+)
Деферазирокс є тридентатним хелатором заліза, який зв'язує залізо з високою спорідненістю у співвідношенні 2:1, сприяючи виведенню заліза переважно з фекаліями.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Приймають перорально один раз на добу, або у вигляді таблеток (Jadenu), або у вигляді порошку для пероральної суспензії (Exjade), змішаного з водою, апельсиновим або яблучним соком.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають шлунково-кишкові розлади (нудота, блювання, діарея, біль у животі), висип, підвищення сироваткового креатиніну та підвищення рівня печінкових ферментів. Серйозні побічні ефекти можуть включати ниркову недостатність, гепатотоксичність та шлунково-кишкову кровотечу.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Альфа-таласемія ORPHA:846
Офіційне призначення: Лікування хронічного перевантаження залізом при альфа-таласемії
-
Рідкісна конституційна анемія ORPHA:183651
Офіційне призначення: Лікування хронічного перевантаження залізом у пацієнтів із трансфузійно-залежними анеміями
-
Рідкісна конституційна анемія ORPHA:183651
Офіційне призначення: Лікування хронічного перевантаження залізом у пацієнтів із трансфузійно-залежними анеміями