Опис препарату
Це рекомбінантна глюкоцереброзидаза, ферментна замісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування хвороби Гоше.
Молекулярна мішень та механізм дії
Глюкоцереброзидаза
Таліглюцераза альфа є рекомбінантною формою людської лізосомальної глюкоцереброзидази. Вона каталізує гідроліз глюкоцереброзиду до глюкози та цераміду, тим самим зменшуючи накопичення глюкоцереброзиду в макрофагах, що є основною патологією при хворобі Гоше.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Таліглюцераза альфа вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 60-120 хвилин, зазвичай кожні два тижні. Доза розраховується на основі маси тіла та коригується відповідно до реакції пацієнта.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійно-пов'язані реакції (наприклад, головний біль, дискомфорт у грудях, втома, лихоманка, висип, кропив'янка, нудота, блювання, діарея, артралгія, біль у спині, гіпертензія, гіпотензія) та реакції гіперчутливості. Інші побічні ефекти можуть включати свербіж, припливи та реакції в місці ін'єкції.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Хвороба Гоше ORPHA:355
Офіційне призначення: Лікування хвороби Гоше
