Головна › Орфанні препарати › Тоферсен
Qalsody Антисенс-олігонуклеотид Intrathecal

Тоферсен

Міжнародна непатентована назва (МНН, латиниця): Tofersen Торговельна назва: Qalsody Синоніми / Коди: -
Читати повний перелік орфанних призначень ↓

1 Опис препарату

Це антисенс-олігонуклеотидний лікарський засіб, який вводиться інтратекально для лікування бічного аміотрофічного склерозу, пов'язаного з мутацією в гені супероксиддисмутази 1 (SOD1).

2 Молекулярна мішень та механізм дії

🎯 Біологічна мішень / Біомаркер:
мРНК супероксиддисмутази 1 (SOD1)

Тоферсен — це антисенс-олігонуклеотид, який зв'язується з мРНК SOD1, що призводить до її деградації шляхом розщеплення, опосередкованого РНазою H, таким чином зменшуючи виробництво білка SOD1.

3 Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)

Шлях введення: Intrathecal

Вводиться шляхом люмбальної пункції (спінальної ін'єкції) в спинномозкову рідину медичним працівником.

4 Застереження та побічні дії

Поширені побічні ефекти включають головний біль, біль у спині, процедурний біль, втому, артралгію, міалгію та підвищену кількість лейкоцитів у спинномозковій рідині. Серйозні побічні ефекти можуть включати мієліт, радикуліт та асептичний менінгіт.

5 Офіційні орфанні призначення та показання

Новини та дослідження препарату

Клінічні випробування, розширення показань та регуляторний статус

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →