Опис препарату
Це середньоланцюговий тригліцеридний лікарський засіб, який застосовується перорально для лікування порушень окиснення жирних кислот.
Молекулярна мішень та механізм дії
Мітохондріальні ферменти окиснення жирних кислот
Тригептаноїн — синтетичний середньоланцюговий тригліцерид, що складається з трьох жирних кислот гептаноату (C7). Він забезпечує гептаноат, який метаболізується до ацетил-КоА та пропіоніл-КоА, обходячи дефектне окиснення довголанцюгових жирних кислот і поповнюючи проміжні продукти циклу трикарбонових кислот, тим самим забезпечуючи альтернативні джерела енергії та коригуючи метаболічні дефіцити.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Тригептаноїн приймають перорально, зазвичай змішуючи з їжею або рідиною, і зазвичай вводять три-чотири рази на день під час їжі. Доза підбирається індивідуально залежно від маси тіла та клінічної відповіді.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають діарею, біль у животі, блювання, нудоту та зниження апетиту. Серйозні побічні ефекти можуть включати панкреатит та порушення функції печінки.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Порушення окислення жирних кислот та кетогенезу ORPHA:309115
Офіційне призначення: Лікування порушень окиснення жирних кислот
