Опис препарату
Це рекомбінантна людська ідуронат-2-сульфатаза, ферментозамісна терапія, що вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування мукополісахаридозу II (синдром Хантера).
Молекулярна мішень та механізм дії
Ідуронат-2-сульфатаза
Ідурсульфаза є рекомбінантною формою людської ідуронат-2-сульфатази, ферменту, який гідролізує 2-сульфатні групи глікозаміногліканів дерматансульфату та гепарансульфату. Вона заміщує дефіцитний фермент у пацієнтів із синдромом Хантера, зменшуючи накопичення цих субстратів у тканинах.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 1-3 годин щотижня в клінічних умовах під наглядом медичного працівника.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають інфузійно-пов'язані реакції (наприклад, лихоманка, озноб, висип, кропив'янка, головний біль, гіпертензія), респіраторний дистрес та шлунково-кишкові симптоми. Серйозні небажані явища можуть включати анафілаксію, тяжкі інфузійні реакції та гіперчутливість.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Мукополісахаридоз 7 типу ORPHA:584
Офіційне призначення: Довготривала ферментозамісна терапія для пацієнтів з мукополісахаридозом II (синдром Хантера)
