Орфанні препарати

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором тирозинкінази і застосовується для лікування ALK-позитивного недрібноклітинного раку легенів.

Це рекомбінантна людська трипептидилпептидаза-1, ферментозамісна терапія, що вводиться інтравентрикулярно для лікування нейронального цероїдного ліпофусцинозу 2 типу (хвороба CLN2).

Це моноклональне антитіло, що інгібує рецептор епідермального фактора росту (EGFR), вводиться внутрішньовенно, використовується для лікування плоскоклітинного раку голови та шиї у пацієнтів, які експресують рецептор епідермального фактора росту, а також досліджується при колоректальному раку...

Це лікарський засіб на основі жовчної кислоти, що застосовується перорально для лікування рентгенонегативних жовчних каменів у пацієнтів з добре контрастуючими жовчними міхурами, які мають підвищений хірургічний ризик через системне захворювання або вік.

Це лікарський засіб на основі жовчної кислоти, який приймають перорально для лікування вроджених порушень синтезу та метаболізму холестерину та жовчних кислот.

Це терапія химерним антигенним рецептором (CAR) T-клітинами, яка вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування рецидивуючої або рефрактерної множинної мієломи.

Це кальциміметичний лікарський засіб для перорального застосування, що використовується для лікування гіперкальціємії у пацієнтів з первинним гіперпаратиреозом, яким паратиреоїдектомія була б показана на підставі рівня кальцію в сироватці крові, але які не можуть перенести...

Це засіб для підкислення сечі та розчинення каменів, який вводять шляхом іригації для лікування ниркових і сечоміхурових каменів апатитового або струвітного типу.

Це лікарський засіб, аналог пуринових нуклеозидів, який вводять внутрішньовенно для лікування волосатоклітинного лейкозу.

Це бензодіазепіновий препарат, який застосовується перорально для лікування синдрому Леннокса-Гасто.

Це лікарський засіб, аналог пуринового нуклеозиду, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гострої лімфобластної лейкемії.

Це лікарський засіб на основі барвника римінофеназину, що застосовується перорально для лікування лепроматозної лепри, включаючи лепроматозну лепру, резистентну до дапсону, та лепроматозну лепру, ускладнену вузлуватою еритемою лепрозною.

Це лікарський засіб, що є альфа-2 адренергічним агоністом, який вводиться епідурально для лікування болю у пацієнтів з раком, толерантних до інтраспінальних опіатів або нечутливих до них.

Це препарат фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для замісної терапії та профілактики геморагічних ускладнень гемофілії B.

Це препарат замісної терапії фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії B з метою профілактики та контролю епізодів кровотечі, а також під час хірургічних втручань для корекції дефектного гемостазу.

Це рекомбінантний препарат фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування гемофілії B.

Це рекомбінантний коагуляційний фактор IX Fc-злитий білок, який вводиться внутрішньовенно та використовується для контролю та профілактики геморагічних епізодів у пацієнтів з гемофілією B (вроджений дефіцит фактора IX або хвороба Крістмаса).

Це рекомбінантний концентрат фактора згортання IX, який вводиться внутрішньовенно та використовується для рутинної профілактичної терапії з метою запобігання кровотеч у пацієнтів з гемофілією B (хвороба Крістмаса).

Це рекомбінантний коагуляційний фактор, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики епізодів кровотечі у пацієнтів з набутими інгібіторами до фактора VIII або фактора IX.

Це препарат для заміщення фактора згортання, який вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування спадкового дефіциту фактора X.

Це рекомбінантний модифікований препарат білка фактора Xa, який вводиться внутрішньовенно та використовується для реверсії антикоагулянтного ефекту прямих або непрямих інгібіторів фактора Xa у пацієнтів із серйозною неконтрольованою кровотечею або тих, хто потребує невідкладної хірургії.

Це рекомбінантний препарат коагуляційного фактора XIII A-субодиниці, який вводиться внутрішньовенно та використовується для профілактики кровотеч, пов'язаних з вродженим дефіцитом фактора XIII.

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором MEK, який застосовується для лікування гістоцитарних новоутворень, а також досліджується при меланомі, колоректальному раку та інших солідних пухлинах.

Це алкалоїдний лікарський засіб колхіцин, який застосовується перорально для лікування сімейної середземноморської лихоманки, а також досліджується при подагрі, перикардиті та хворобі Бехчета.

Це синтетичний легеневий сурфактант, який вводиться інтратрахеально та використовується для лікування та профілактики респіраторного дистрес-синдрому (гіаліново-мембранної хвороби) у недоношених немовлят.

Це лікарський засіб колагенази, який вводиться шляхом внутрішньоосередкової ін'єкції для лікування хвороби Пейроні, а також досліджується для лікування контрактури Дюпюїтрена.

Це лікарський засіб, що є інгібітором фосфатидилінозитол-3-кінази (PI3K), вводиться внутрішньовенно та застосовується для лікування рецидивуючої фолікулярної лімфоми у дорослих пацієнтів, які отримали щонайменше дві попередні системні терапії.

Це радіоактивний діагностичний засіб, який вводиться внутрішньовенно та використовується для позитронно-емісійної томографії (ПЕТ) при лікуванні нейроендокринних пухлин.

Це діагностичний аналог кортикотропін-рилізинг гормону, який вводиться внутрішньовенно та використовується для диференціації гіпофізарної та ектопічної продукції АКТГ у пацієнтів з АКТГ-залежним синдромом Кушинга.

Це гуманізоване моноклональне антитіло проти P-селектину, яке вводиться внутрішньовенно та використовується для лікування серповидноклітинної хвороби.