Головна › Рідкісні захворювання › Синдром часткової нечутливості до андрогенів
ORPHA:90797 Рідкісне в Європі

Синдром часткової нечутливості до андрогенів

International Name (EN): Partial androgen insensitivity syndrome

1 Клінічне визначення

Синдром часткової нечутливості до андрогенів (PAIS) — це стан, за якого особа з чоловічими хромосомами (46,XY) має яєчка, що виробляють чоловічі гормони, але клітини організму не реагують на ці гормони повною мірою. Це призводить до низки відмінностей у розвитку геніталій при народженні.

2 Епідеміологія та поширеність

Поширеність у світі невідома.

3 Клінічні прояви

У людей із PAIS геніталії при народженні можуть мати частково чоловічий і частково жіночий вигляд. Наприклад, можуть бути малий статевий член, розщеплена калитка або неопущені яєчка. У період статевого дозрівання в деяких може розвиватися тканина молочних залоз або спостерігатися рідке волосся на тілі. Фертильність часто знижена.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

5 Методи діагностики

Діагностика включає фізикальне обстеження, гормональні тести (які показують нормальний рівень чоловічих гормонів, але часткову відповідь), генетичне тестування (каріотип 46,XY) та іноді візуалізацію внутрішніх репродуктивних органів. У деяких випадках може виконуватися біопсія яєчок.

6 Лікування та терапія

Лікування індивідуальне і може включати хірургічне втручання для корекції зовнішнього вигляду геніталій, гормональну терапію (наприклад, тестостерон) для стимулювання чоловічих ознак та психологічну підтримку. Рішення щодо операції часто відкладають доти, доки людина не зможе брати участь у виборі.

7 Диференційна діагностика

Інші стани з подібними ознаками включають повну нечутливість до андрогенів (CAIS), дефіцит 5-альфа-редуктази та інші розлади статевого розвитку. Їх розрізняють за допомогою генетичних і гормональних тестів.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →