Клінічне визначення
Гостра мієлоїдна лейкемія (ГМЛ) — це тип раку, який починається в кістковому мозку, де утворюються клітини крові. Вона вражає групу білих кров'яних клітин, які називаються мієлоїдними клітинами, які зазвичай допомагають боротися з інфекціями. При ГМЛ ці клітини ростуть аномально і витісняють здорові клітини крові, що призводить до таких симптомів, як лихоманка, блідість, анемія (низький рівень еритроцитів), кровотечі та часті інфекції.
Епідеміологія та поширеність
Данія: середня річна захворюваність 2,8 випадків на 100 000 населення (діапазон 1-9 на 100 000). Європа: середня річна захворюваність 3,39 на 100 000 (діапазон 1-9 на 100 000); середня поширеність протягом життя 10,98 на 10 000 (діапазон 1-5 на 10 000); середня точкова поширеність 10,0 на 10 000 (діапазон 1-5 на 10 000). Франція: середня річна захворюваність 4,4 на 100 000 (діапазон 1-9 на 100 000). США: середня річна захворюваність 3,7 на 100 000 (діапазон 1-9 на 100 000). Світ: середня річна захворюваність 2,5 на 100 000 (діапазон 1-9 на 100 000).
Клінічні прояви
Люди з ГМЛ часто відчувають втому та слабкість через анемію. У них можуть бути лихоманка та інфекції, які не проходять. Часто виникають легкі синці або кровотечі, наприклад, носові кровотечі або кровоточивість ясен. Деякі можуть помітити дрібні червоні плями на шкірі, які називаються петехіями. Інші симптоми можуть включати біль у кістках, втрату ваги та збільшення лімфатичних вузлів.
Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)
Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):
—
Методи діагностики
Лікарі діагностують ГМЛ за допомогою аналізів крові та біопсії кісткового мозку. Аналіз крові може показати аномальні рівні лейкоцитів, еритроцитів або тромбоцитів. Біопсія кісткового мозку передбачає взяття невеликого зразка кісткового мозку з тазової кістки для пошуку лейкемічних клітин. Генетичні тести на зразку допомагають визначити конкретний тип ГМЛ і спрямувати лікування.
Лікування та терапія
Лікування ГМЛ зазвичай починається з хіміотерапії для знищення лейкемічних клітин. Потім часто проводиться додаткова хіміотерапія або трансплантація стовбурових клітин (трансплантація кісткового мозку), щоб запобігти поверненню раку. Деякі пацієнти можуть отримувати таргетну терапію або імунотерапію залежно від генетичних особливостей їхньої лейкемії. Підтримуюча терапія, така як переливання крові та антибіотики, допомагає впоратися з побічними ефектами.
Зареєстровані орфанні препарати для цієї нозології:
-
Azacitidine (ONUREG) Hypomethylating agent
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії
-
Cytarabine:daunorubicin Liposome Injection; Daunorubicin And Cytarabine (liposome); Daunorubicin And Cytarabine Liposome For Injection (VYXEOS ; Vyxeos ; Vyxeos) Liposomal anthracycline and antimetabolite combination
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії
-
Enasidenib (Idhifa) Isocitrate dehydrogenase-2 (IDH2) inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлогенної лейкемії
-
Filgrastim (Neupogen) Granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF)
Офіційне призначення: Зменшення тривалості нейтропенії, гарячки, використання антибіотиків та госпіталізації після індукційного та консолідаційного лікування гострого мієлоїдного лейкозу.
-
Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg) Antibody-drug conjugate
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії
-
Gilteritinib (XOSPATA) Tyrosine kinase inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ)
-
Glasdegib (DAURISMO) Hedgehog signaling pathway inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ)
-
Idarubicin Hcl For Injection (Idamycin) Anthracycline topoisomerase inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлогенної лейкемії, також відомої як гостра нелімфоцитарна лейкемія.
-
Ivosidenib (Tibsovo) Isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії (ГМЛ)
-
Ivosidenib (TIBSOVO) Isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострого мієлоїдного лейкозу (ГМЛ)
-
Midostaurin (Rydapt) Tyrosine kinase inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії
-
Mitoxantrone Hcl (Novantrone) Type II topoisomerase inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлогенної лейкемії, також відомої як гостра нелімфоцитарна лейкемія.
-
Olutasidenib (Rezlidhia) Isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострої мієлоїдної лейкемії
-
Sargramostim (Leukine) Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF)
Офіційне призначення: Для зменшення нейтропенії та лейкопенії та зниження частоти смерті внаслідок інфекції у пацієнтів з гострою мієлогенною лейкемією.
-
Venetoclax (VENCLEXTA) BCL-2 inhibitor
Офіційне призначення: Лікування гострого мієлоїдного лейкозу.
Диференційна діагностика
Інші стани, які можуть виглядати як ГМЛ, включають інші раки крові, такі як гостра лімфобластна лейкемія (ГЛЛ), мієлодиспластичні синдроми (МДС) та тяжкі інфекції, що спричиняють подібні симптоми. Біопсія кісткового мозку допомагає відрізнити їх.
