Головна › Орфанні препарати › Еназиденіб
Idhifa Інгібітор IDH2 Oral

Еназиденіб

Міжнародна непатентована назва (МНН, латиниця): Enasidenib Торговельна назва: Idhifa Синоніми / Коди: -
Читати повний перелік орфанних призначень ↓

1 Опис препарату

Це пероральний лікарський засіб, що є інгібітором ізоцитратдегідрогенази-2 (IDH2) і застосовується для лікування гострої мієлогенної лейкемії (ГМЛ) з мутацією IDH2.

2 Молекулярна мішень та механізм дії

🎯 Біологічна мішень / Біомаркер:
Ізоцитратдегідрогеназа 2 (IDH2)

Еназиденіб вибірково пригнічує мутантні ферменти IDH2, зменшуючи продукцію онкометаболіту 2-гідроксиглутарату (2-ГГ), що сприяє диференціації мієлоїдних бластів.

3 Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)

Шлях введення: Oral

Приймати перорально один раз на добу незалежно від прийому їжі, в один і той самий час щодня. Ковтати таблетки цілими; не подрібнювати та не розжовувати.

4 Застереження та побічні дії

Поширені побічні ефекти включають нудоту, блювання, діарею, втому, зниження апетиту та підвищення рівня білірубіну. Серйозні побічні ефекти включають синдром диференціації, який може бути смертельним, та подовження інтервалу QT.

5 Офіційні орфанні призначення та показання

Новини та дослідження препарату

Клінічні випробування, розширення показань та регуляторний статус

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →