Головна › Рідкісні захворювання › Пневмоцистоз
ORPHA:723 Рідкісне в Європі

Пневмоцистоз

International Name (EN): Pneumocystosis

1 Клінічне визначення

Пневмоцистоз — це інфекція легень, спричинена грибом Pneumocystis jiroveci. Він переважно вражає людей з ослабленим імунітетом, наприклад, з ВІЛ/СНІДом або тих, хто проходить хіміотерапію.

2 Епідеміологія та поширеність

Поширений у всьому світі; точний рівень поширеності невідомий.

3 Клінічні прояви

Симптоми включають кашель, утруднене дихання, лихоманку та швидке погіршення дихальних проблем. Без лікування це може призвести до тяжкої дихальної недостатності та смерті протягом кількох тижнів.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

5 Методи діагностики

Найнадійніший спосіб діагностики пневмоцистозу — взяття зразка рідини з легень (бронхоальвеолярний лаваж) і дослідження його на грибок.

6 Лікування та терапія

Основне лікування — комбінований антибіотик котримоксазол (також відомий як триметоприм-сульфаметоксазол).

Зареєстровані орфанні препарати для цієї нозології:

  • Atovaquone (Mepron) Antiprotozoal

    Офіційне призначення: Профілактика пневмоцистної пневмонії (PCP) у пацієнтів з високим ризиком, інфікованих ВІЛ, визначених наявністю в анамнезі одного або більше епізодів PCP та/або кількістю периферичних CD4+ (T4 хелперів/індукторів) лімфоцитів менше або дорівнює 200/мм3.

  • Pentamidine Isethionate (Nebupent) Antiprotozoal

    Офіційне призначення: Профілактика пневмоцистної пневмонії у пацієнтів з високим ризиком розвитку цього захворювання.

  • Pentamidine Isethionate (Pentam 300) Antiprotozoal

    Офіційне призначення: Лікування пневмоцистної пневмонії.

  • Trimetrexate Glucuronate (Neutrexin) Dihydrofolate reductase inhibitor

    Офіційне призначення: Лікування пневмоцистної пневмонії у пацієнтів зі СНІДом.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть мати схожі прояви, включають інші типи пневмонії, такі як бактеріальна пневмонія, вірусна пневмонія або грибкові інфекції, наприклад аспергільоз.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →