Опис препарату
Це інгібітор комплементу, який вводиться внутрішньовенно і використовується для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, а також досліджується при атиповому гемолітико-уремічному синдромі, генералізованій міастенії та розладі спектру оптиконейромієліту.
Молекулярна мішень та механізм дії
Комплемент C5
Екулізумаб — це гуманізоване моноклональне антитіло, яке специфічно зв'язується з білком комплементу C5, інгібуючи його розщеплення на C5a і C5b та запобігаючи утворенню мембраноатакуючого комплексу (МАК), тим самим зменшуючи комплемент-опосередковане руйнування клітин.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intravenous
Екулізумаб вводиться у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 35 хвилин, зазвичай щотижня протягом перших 4 тижнів, а потім кожні 2 тижні.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають головний біль, назофарингіт, біль у спині, нудоту та втому. Серйозні побічні ефекти включають підвищений ризик менінгококових інфекцій та інших інфекцій, спричинених капсульними бактеріями, через дефіцит термінального комплементу.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Атиповий гемолітико-уремічний синдром ORPHA:2134
Офіційне призначення: Лікування атипового гемолітико-уремічного синдрому
-
Міастенія гравіс ORPHA:589
Офіційне призначення: Лікування міастенії гравіс
-
Пароксизмальна нічна гемоглобінурія ORPHA:447
Офіційне призначення: Лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії
-
Розлади спектра оптиконейромієліту ORPHA:71211
Офіційне призначення: Лікування оптиконейромієліту
