Головна › Рідкісні захворювання › Атрезія гортані
ORPHA:1202 Рідкісне в Європі

Атрезія гортані

International Name (EN): Larynx atresia

1 Клінічне визначення

Атрезія гортані — це рідкісна вроджена вада, при якій гортань повністю заблокована, що перешкоджає потраплянню повітря в легені. Без негайного лікування до або після народження цей стан є смертельним.

2 Епідеміологія та поширеність

Поширеність у світі невідома.

3 Клінічні прояви

Немовлята з атрезією гортані не можуть дихати або плакати після народження. До народження на УЗД можна виявити розширену трахею, збільшені легені, рідину навколо легень, рідину в животі та аномальну кількість амніотичної рідини.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

5 Методи діагностики

Стан часто підозрюють під час вагітності за допомогою УЗД. Після народження діагноз підтверджується неможливістю провести дихальну трубку.

6 Лікування та терапія

Негайне лікування необхідне для створення дихальних шляхів. Це може включати внутрішньоутробну процедуру (EXIT) для встановлення дихання, поки дитина ще приєднана до плаценти, або екстрену операцію після народження для обходу блокування.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, що можуть спричиняти подібні проблеми з диханням при народженні, включають важке звуження гортані (ларингеальний стеноз), перетинки в гортані або інші обструкції дихальних шляхів.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →