Головна › Гени › FAN1 — FANCD2 та FANCI асоційована нуклеаза 1
HGNC: FAN1

FAN1 — FANCD2 та FANCI асоційована нуклеаза 1

International Name (EN): FANCD2 and FANCI associated nuclease 1

1 Біологічна функція та патогенез

Ген FAN1 кодує фермент нуклеазу, який називається FANCD2 та FANCI асоційована нуклеаза 1, що знаходиться переважно в ядрі клітини. FAN1 допомагає відновлювати пошкоджену ДНК, розрізаючи певні типи структур ДНК, особливо під час процесу репарації міжланцюгових зшивок. Завдяки цьому він дозволяє клітинам підтримувати стабільність геному та запобігати мутаціям. Цей процес важливий для нормального розвитку та запобігання таким захворюванням, як рак і ниркова недостатність.

Патогенні варіанти в обох копіях гена FAN1 порушують репарацію ДНК і спричиняють каріомегалічний інтерстиціальний нефрит, захворювання нирок. Коли FAN1 не працює належним чином, пошкодження ДНК накопичується в клітинах нирок, що може впливати на нирки та спричиняти такі проблеми, як прогресуюча ниркова недостатність, а в деяких випадках — порушення роботи печінки.

2 Пов’язані рідкісні захворювання (1)

Дослідження та новини генної терапії

Таргетні генетичні терапії та молекулярні дослідження

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →