Опис препарату
Це комбінація модуляторів трансмембранного регулятора провідності при кістозному фіброзі (CFTR), які застосовуються перорально для лікування кістозного фіброзу у пацієнтів з принаймні однією мутацією F508del у гені CFTR.
Молекулярна мішень та механізм дії
Білок CFTR
Елексакафтор і тезакафтор зв'язуються з різними ділянками білка CFTR, сприяючи його обробці та транспортуванню до поверхні клітини, тоді як івакафтор потенціює ймовірність відкриття каналу CFTR на поверхні клітини, тим самим посилюючи транспорт хлоридів.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Oral
Трикафта приймається перорально у вигляді таблеток, зазвичай з їжею, що містить жири, для покращення всмоктування. Доза становить дві таблетки (елексакафтор/тезакафтор/івакафтор) вранці та одну таблетку (івакафтор) ввечері.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають головний біль, інфекції верхніх дихальних шляхів, назофарингіт, діарею, висип, нудоту та синусит. Серйозні побічні ефекти можуть включати ураження печінки, підвищення рівня печінкових ферментів та катаракту.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Кістозний фіброз (муковісцидоз) ORPHA:586
Офіційне призначення: Лікування кістозного фіброзу
