Опис препарату
Це пегильована рекомбінантна аденозиндезаміназа, яка застосовується як замісна ферментна терапія внутрішньом'язово для лікування дефіциту аденозиндезамінази у пацієнтів з тяжким комбінованим імунодефіцитом.
Молекулярна мішень та механізм дії
Аденозиндезаміназа
Елапегадемаза-lvlr — це пегильований рекомбінантний фермент аденозиндезаміназа (ADA), який заміщує дефіцитний фермент ADA, тим самим зменшуючи накопичення токсичних метаболітів (дезоксиаденозину та дезоксиаденозинтрифосфату), що спричиняють лімфотоксичність та імунодефіцит.
Як слід застосовувати цей препарат? (Введення та дозування)
Шлях введення: Intramuscular
Ревкові вводиться внутрішньом'язово, зазвичай один або два рази на тиждень, медичним працівником.
Застереження та побічні дії
Поширені побічні ефекти включають реакції в місці ін'єкції (біль, еритема, набряк), головний біль, кашель, діарею, блювоту та пірексію. Серйозні побічні реакції можуть включати анафілаксію та імуноопосередковані реакції.
Офіційні орфанні призначення та показання
-
Офіційне призначення: Лікування дефіциту аденозиндезамінази у пацієнтів з тяжким комбінованим імунодефіцитом.
