Головна › Рідкісні захворювання › Вроджена нечутливість до болю — аносмія — нейропатична артропатія
ORPHA:88642 Рідкісне в Європі

Вроджена нечутливість до болю — аносмія — нейропатична артропатія

International Name (EN): Congenital insensitivity to pain-anosmia-neuropathic arthropathy

1 Клінічне визначення

Вроджена нечутливість до болю — аносмія — нейропатична артропатія є рідкісним генетичним захворюванням, за якого людина народжується без здатності відчувати біль. Це часто призводить до ушкодження суглобів (нейропатична артропатія), оскільки вони не помічають травм. Люди з цим захворюванням також не можуть відчувати запахи (аносмія).

2 Епідеміологія та поширеність

У всьому світі: 20 випадків/сімей; точкова поширеність <1 / 1 000 000.

3 Клінічні прояви

Від народження особи не реагують на больові подразники, такі як травми або опіки. У них можуть бути часті переломи, вивихи суглобів і рани, що погано загоюються. Оскільки вони не відчувають болю, у них може розвинутися тяжке ушкодження суглобів (суглоби Шарко). Також спостерігається повна нездатність відчувати запахи.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Діагностика ґрунтується на клінічних ознаках (відсутність відчуття болю та аносмія) і підтверджується генетичним тестуванням для виявлення мутацій у гені SCN9A. Дослідження нервової провідності можуть виявити периферичну нейропатію.

6 Лікування та терапія

Вилікування не існує. Лікування зосереджене на профілактиці травм і веденні ускладнень. Це включає регулярні огляди, захисні заходи (наприклад, підкладки/амортизацію) та негайне лікування переломів і інфекцій. Хірургічне втручання на суглобах може знадобитися при тяжкій артропатії.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, що спричиняють нечутливість до болю, включають спадкові сенсорні та вегетативні нейропатії (HSAN), такі як HSAN типу I, II та IV (вроджена нечутливість до болю з ангідрозом). Їх можна відрізнити за наявністю або відсутністю потовиділення, інтелектуальної недостатності та інших ознак.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →