Головна › Рідкісні захворювання › Гостра мієлоїдна лейкемія з мінімальною диференціацією
ORPHA:98832 Рідкісне в Європі

Гостра мієлоїдна лейкемія з мінімальною диференціацією

International Name (EN): Acute myeloid leukemia with minimal differentiation

1 Клінічне визначення

Гостра мієлоїдна лейкемія з мінімальною диференціацією — рідкісний тип раку крові, за якого дуже незрілі білі кров'яні клітини (бласти) безконтрольно розмножуються в кістковому мозку, крові або інших тканинах.

2 Епідеміологія та поширеність

Європа; середнє значення річної захворюваності: 0,01; діапазон річної захворюваності: <1 на 1 000 000.

3 Клінічні прояви

У людей із цим захворюванням часто спостерігаються низький рівень еритроцитів (анемія), низький рівень тромбоцитів (тромбоцитопенія) та інші загальні симптоми, як-от втомлюваність, легка кровоточивість або синці, часті інфекції та біль у кістках. У деяких також можуть бути набряклі ясна або збільшена селезінка.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Лікарі діагностують цей лейкоз, беручи зразок кісткового мозку або крові та досліджуючи клітини під мікроскопом. Спеціальні тести, зокрема проточна цитометрія, допомагають визначити конкретний тип лейкозу.

6 Лікування та терапія

Лікування зазвичай включає хіміотерапію для знищення лейкозних клітин. У деяких випадках може розглядатися трансплантація стовбурових клітин. Однак частота ремісій низька, тобто це захворювання часто важко піддається лікуванню.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть мати подібний вигляд, включають інші типи гострої мієлоїдної лейкемії, гостру лімфобластну лейкемію та мієлодиспластичні синдроми. Це також захворювання крові, які уражують кістковий мозок.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →