Новини та огляди

Дазодалібеп від Amgen Демонструє Позитивні Результати Фази 3 при Системному Синдромі Шегрена

Компанія Amgen оголосила про позитивні результати Фази 3 для дазодалібепу у дорослих із системним синдромом Шегрена від помірного до тяжкого ступеня. Препарат значно покращив активність захворювання, виміряну за...

FDA Схвалює Занавастро (зилгарнерсен): Перше в Історії Лікування Хвороби Александра

Управління з продовольства та медикаментів США (FDA) схвалило Занавастро (зилгарнерсен) для лікування хвороби Александра (ХА), що стало першим і єдиним патогенетичним препаратом для цього рідкісного, прогресуючого та часто...

FDA схвалило Атебріоз (зиллургІсертиб) для лікування фібродисплазії остефікуючої прогресуючої

Компанія Mirum Pharmaceuticals отримала схвалення FDA для Атебріозу (зиллургІсертибу), пероральної терапії, що застосовується один раз на добу, для лікування фібродисплазії остефікуючої прогресуючої (ФОП) у пацієнтів віком від 12...

Управління з продовольства і медикаментів США схвалило Lyrfigtu (лірафугратиніб) для холангіокарциноми з FGFR2-змінами

Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) надало прискорене схвалення препарату Lyrfigtu (лірафугратиніб), пероральному інгібітору FGFR2, для дорослих пацієнтів з раніше лікованою, нерезектабельною, місцево-поширеною або метастатичною холангіокарциномою, що...

FDA схвалила Mimrylo (русфертид) для лікування поліцитемії вера

FDA схвалила Mimrylo (русфертид) — перший у своєму класі міметик гепцидину — для лікування еритроцитозу у дорослих з поліцитемією вера. Ця підшкірна терапія пропонує новий підхід до контролю...

FDA схвалила Isembyld — першу терапію, націлену на м’язи при СМА

FDA схвалила Isembyld (apitegromab-mstn) для лікування спінальної м'язової атрофії у пацієнтів віком від 2 років, які вже отримують терапію, націлену на SMN2. Цей перший у своєму класі інгібітор...

FDA схвалила Fayuvi — першу генотерапію для синдрому Санфіліппо типу A

FDA надала повне схвалення Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf) — першій у світі генотерапії для синдрому Санфіліппо типу A (MPS IIIA). Ця однодозова AAV9-терапія доставляє функціональний ген SGSH, даруючи надію...