Головна › Рідкісні захворювання › Терапією-асоційований гострий мієлоїдний лейкоз і мієлодиспластичний синдром
ORPHA:86846 Рідкісне в Європі

Терапією-асоційований гострий мієлоїдний лейкоз і мієлодиспластичний синдром

International Name (EN): Therapy related acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome

1 Клінічне визначення

Терапією-асоційований гострий мієлоїдний лейкоз і мієлодиспластичний синдром (t-AML/t-MDS) — це типи раку крові, які можуть розвинутися через роки після лікування певними хіміотерапевтичними препаратами або променевою терапією з приводу іншого раку. Вони виникають, коли ДНК клітин кісткового мозку пошкоджується протипухлинним лікуванням, що призводить до аномального утворення клітин крові.

2 Епідеміологія та поширеність

Європа; річна захворюваність: <1 на 1 000 000.

3 Клінічні прояви

Симптоми можуть включати втому, слабкість, задишку, часті інфекції, легке утворення синців або кровотечі та блідість шкіри. Ці симптоми зумовлені низькими показниками клітин крові (анемія, нейтропенія, тромбоцитопенія). У деяких людей також можуть бути гарячка або зниження маси тіла.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Діагностика включає аналізи крові для перевірки кількості клітин і виявлення аномальних клітин, біопсію кісткового мозку для дослідження кісткового мозку на лейкоз або дисплазію, а також генетичні тести для виявлення специфічних хромосомних змін (наприклад, делецій хромосом 5 або 7, або перебудов MLL).

6 Лікування та терапія

Варіанти лікування залежать від загального стану пацієнта та конкретних генетичних особливостей. Вони можуть включати хіміотерапію, таргетну терапію, трансплантацію стовбурових клітин або підтримувальну терапію, таку як переливання крові та фактори росту. Прогноз часто несприятливий, але вивчаються новіші методи лікування.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть мати подібний вигляд, включають de novo (вперше виниклий) гострий мієлоїдний лейкоз або мієлодиспластичний синдром, апластичну анемію та інші синдроми недостатності кісткового мозку. Ключова відмінність — наявність в анамнезі попереднього лікування раку.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →