Головна › Рідкісні захворювання › Синдром часткової дуплікації хромосоми X
ORPHA:263768 Рідкісне в Європі

Синдром часткової дуплікації хромосоми X

International Name (EN): Partial duplication of chromosome X syndrome

1 Клінічне визначення

Синдром часткової дуплікації хромосоми X — це рідкісне генетичне захворювання, при якому людина має додаткову копію частини X-хромосоми. Це може спричинити низку симптомів, включаючи проблеми з навчанням, повільніший розвиток, незвичайні риси обличчя та можливі проблеми з репродуктивними органами. Тяжкість симптомів залежить від розміру та розташування додаткової частини, а також від того, як клітини організму обробляють додатковий генетичний матеріал.

2 Епідеміологія та поширеність

Епідеміологічні дані для цієї нозології наразі уточнюються. Підпишіться на оновлення реєстру.

3 Клінічні прояви

Люди з цим захворюванням можуть мати інтелектуальну недостатність, затримки розвитку (наприклад, пізнє ходіння або мовлення), характерні риси обличчя (такі як широкий лоб або широко розставлені очі), а іноді проблеми з фертильністю або статевим розвитком. Симптоми значно варіюються від людини до людини.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Лікарі діагностують це захворювання за допомогою генетичного тесту, який називається хромосомним аналізом або мікрочипом, що виявляє додаткові частини X-хромосоми. Тест зазвичай проводиться на зразку крові.

6 Лікування та терапія

Лікування не існує, але терапія спрямована на полегшення симптомів. Це може включати спеціальну освіту, фізичну та логопедичну терапію, а також медичну допомогу при пов'язаних проблемах зі здоров'ям, таких як гормональні порушення або вади серця.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть виглядати подібно, включають інші типи аномалій X-хромосоми (наприклад, синдром Клайнфельтера або синдром Тернера), а також інші генетичні синдроми, що спричиняють інтелектуальну недостатність та затримки розвитку.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →