Головна › Рідкісні захворювання › Мієлоїдна гемопатія
ORPHA:171895 Рідкісне в Європі

Мієлоїдна гемопатія

International Name (EN): Myeloid hemopathy

1 Клінічне визначення

Мієлоїдна гемопатія — це рідкісне захворювання крові, при якому кістковий мозок виробляє надто багато аномальних лейкоцитів. Це може призвести до низького рівня інших клітин крові та підвищеного ризику розвитку гострого мієлоїдного лейкозу.

2 Епідеміологія та поширеність

Епідеміологічні дані для цієї нозології наразі уточнюються. Підпишіться на оновлення реєстру.

3 Клінічні прояви

Люди з цим захворюванням можуть відчувати втому, слабкість або задишку через анемію. Також можуть спостерігатися часті інфекції, легке утворення синців або кровотечі, іноді збільшення селезінки. Деякі люди спочатку не мають симптомів.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Лікарі діагностують це захворювання за допомогою аналізів крові для перевірки кількості клітин та біопсії кісткового мозку для мікроскопічного дослідження клітин. Генетичні тести на кістковому мозку також можуть допомогти підтвердити діагноз.

6 Лікування та терапія

Лікування залежить від конкретного типу та тяжкості. Варіанти можуть включати спостереження, ліки для підвищення рівня клітин крові, хіміотерапію або трансплантацію стовбурових клітин. Деяким пацієнтам можуть знадобитися переливання крові або антибіотики для профілактики інфекцій.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть бути схожими, включають мієлодиспластичні синдроми, апластичну анемію та інші розлади кісткового мозку. Лікарі використовують тести, щоб їх розрізнити.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →