Головна › Рідкісні захворювання › Аутоімунна гемолітична анемія
ORPHA:98375 Рідкісне в Європі

Аутоімунна гемолітична анемія

International Name (EN): Autoimmune hemolytic anemia

1 Клінічне визначення

Аутоімунна гемолітична анемія — рідкісний стан, при якому імунна система організму помилково атакує власні еритроцити, спричиняючи їх надто швидкий розпад. Це призводить до нестачі еритроцитів, відомої як анемія.

2 Епідеміологія та поширеність

Данія: середнє значення точкової поширеності — 11,0; діапазон точкової поширеності — 1–5 / 10 000. Європа: середнє значення річної захворюваності — 2,02; діапазон річної захворюваності — 1–9 / 100 000; діапазон точкової поширеності — 1–9 / 100 000. США: середнє значення річної захворюваності — 2,02; діапазон річної захворюваності — 1–9 / 100 000.

3 Клінічні прояви

Симптоми можуть включати втому, слабкість, блідість шкіри, задишку, прискорене серцебиття, темну сечу, жовтяницю (пожовтіння шкіри та очей) та збільшену селезінку. Тяжкість варіює від легкої до небезпечної для життя.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Діагностика включає аналізи крові для перевірки на анемію та ознаки руйнування еритроцитів, такі як підвищений білірубін і лактатдегідрогеназа. Прямий антиглобуліновий тест (тест Кумбса) використовується для виявлення антитіл на еритроцитах. Додаткові тести можуть включати мазок крові, підрахунок ретикулоцитів і тести для виявлення основних причин.

6 Лікування та терапія

Лікування залежить від тяжкості. Легкі випадки можуть не потребувати лікування. Для випадків середньої тяжкості та тяжких часто спочатку використовують кортикостероїди (наприклад, преднізон). Якщо це не допомагає, можуть розглядатися інші імуносупресивні препарати, ритуксимаб або видалення селезінки (спленектомія). У невідкладних ситуаціях можуть знадобитися переливання крові або плазмаферез.

Зареєстровані орфанні препарати для цієї нозології:

  • Sutimlimab-jome (Enjaymo) Monoclonal antibody

    Офіційне призначення: Лікування аутоімунної гемолітичної анемії

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть виглядати подібно, включають інші типи гемолітичної анемії (наприклад, спричинену ліками або спадкову), аутоімунні захворювання (наприклад, вовчак), інфекції або рак крові. Ретельне обстеження допомагає відрізнити їх.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →