Головна › Рідкісні захворювання › Гостра мієлоїдна лейкемія та мієлодиспластичні синдроми, пов'язані з інгібіторами топоізомерази типу 2
ORPHA:102381 Рідкісне в Європі

Гостра мієлоїдна лейкемія та мієлодиспластичні синдроми, пов'язані з інгібіторами топоізомерази типу 2

International Name (EN): Acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndromes related to topoisomerase type 2 inhibitor

1 Клінічне визначення

Це тип раку крові, який може розвинутися після лікування певними хіміотерапевтичними препаратами (наприклад, етопозидом, доксорубіцином або даунорубіцином) з приводу іншого раку. Він спричинений пошкодженням ДНК у клітинах кісткового мозку, що призводить до аномального росту білих кров'яних клітин.

2 Епідеміологія та поширеність

Епідеміологічні дані для цієї нозології наразі уточнюються. Підпишіться на оновлення реєстру.

3 Клінічні прояви

Симптоми зазвичай з'являються через 2-3 роки після хіміотерапії та включають втому, легке утворення синців або кровотечі, часті інфекції, біль у кістках, а іноді набряки в інших частинах тіла, де накопичуються лейкемічні клітини.

4 Симптоми та фенотипові ознаки (HPO)

Фенотиповий спектр проявів за міжнародною онтологією Human Phenotype Ontology (HPO):

—

5 Методи діагностики

Лікарі діагностують це захворювання, беручи зразок крові та кісткового мозку для пошуку аномальних клітин і специфічних генетичних змін, таких як перебудови в гені MLL.

6 Лікування та терапія

Лікування може включати хіміотерапію, таргетну терапію або трансплантацію стовбурових клітин. Підхід залежить від загального стану здоров'я пацієнта та специфічних генетичних особливостей лейкемії.

7 Диференційна діагностика

Інші стани, які можуть мати подібний вигляд, включають інші типи лейкемії, мієлодиспластичні синдроми (розлад неефективного вироблення клітин крові) та синдроми недостатності кісткового мозку.

Клінічні новини та дослідження

Останні регуляторні рішення та публікації щодо цієї нозології

Що мавакамтен приносить пацієнтам з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією: клінічна доступність та вплив на спільноту

13 Oct 2026 FDA

Мавакамтен, новаторський селективний інгібітор серцевого міозину, є значним досягненням у лікуванні симптоматичної обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії (ОГКМ) для дорослих та дітей....

Читати далі →

Що Левацетиллейцин Пропонує При Атаксії-Телеангіектазії: Клінічна Доступність та Вплив на Пацієнтів

9 Oct 2026 FDA

Левацетиллейцин (Aqneursa) закріпив свою роль як клінічно доступний і ключовий засіб для лікування атаксії у пацієнтів з атаксією-телеангіектазією (А-Т), ставши...

Читати далі →

Що Ctexli (хенодіол) Пропонує при Церебротендинозному Ксантоматозі: Клінічна Доступність, Метаболічна Корекція та Вплив на Пацієнтів

5 Oct 2026 FDA

Ctexli (хенодіол), нині встановлена терапія, є критично важливим, першим у своєму класі засобом для лікування дорослих із церебротендинозним ксантоматозом (ЦТК)....

Читати далі →

Тулісокібарт від Merck демонструє багатообіцяючі результати у Фазі 2b для помірної та важкої форми гнійного гідраденіту

4 Oct 2026 FDA

Досліджуване антитіло до TL1A, тулісокібарт від Merck, продемонструвало значні позитивні результати у дослідженні Фази 2b для помірної та важкої форми...

Читати далі →

Мірдаметиніб зменьшує розмір пухлин майже вдвоє у пацієнтів нейрофіброматозу 1 типу (НФ1) з плексиформними нейрофібромами

3 Oct 2026 Генетика FDA

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Gomekli (мірдаметиніб), пероральний інгібітор МЕК, для осіб...

Читати далі →

Алопуринол Отримав Перше Статусне Визначення Орфанного Препарату для Синдрому Марфана

2 Oct 2026 FDA

У знаковій події для спільноти рідкісних захворювань, алопуринол отримав статус орфанного препарату (ОП) для лікування синдрому Марфана від регуляторних органів....

Читати далі →